(醫藥健聞2022年12月23日訊)禮來公司和ProQR Therapeutics N.V. 宣布擴大雙方的許可和合作協議，專注于新基因藥物的發現、開發和商業化。這項合作最初于2021年9月宣布，應用ProQR專有的Axiomer?RNA編輯平臺來靶向肝臟和神經系統疾病。通過迄今為止的工作過程，該平臺的進步顯著提高了編輯效率，并細化了肝臟和神經系統中的生物分布，開辟了新的潛在應用，不僅可以糾正已知突變，還可以在特定轉錄本中引入保護性變體。通過這次擴大的合作，禮來和ProQR將探索Axiomer平臺的進一步應用，為那些患有高度未滿足醫療需求的疾病的人解鎖新的創新治療方法。

根據擴大后的協議條款，禮來將通過ProQR的Axiomer平臺獲得更多中樞神經系統和外周神經系統的靶點。ProQR將獲得7500萬美元，包括預付款和股權投資。禮來將有能力行使進一步擴大合作伙伴關系的選擇權，對價為5000萬美元。此外，禮來可以選擇為ProQR提供其全資管道的專有交付技術。

根據其2021年9月的原始協議以及今天與禮來宣布的擴大協議，ProQR總共有資格獲得高達約37.5億美元的研發和商業化里程碑，以及產品銷售中個位數百分比的分層版稅。