(醫藥健聞2022年12月22日訊)馴鹿生物宣布其自主研發的CT103A臨床試驗IND已完成美國食品及藥物管理局（FDA）審評，獲準在美國開展針對復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的臨床試驗。

CT103A作為一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，其CAR結構含有全人源的單鏈可變片段（scFvs）可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。CT103A在中國的一項臨床I/II期（NCT05066646）研究結果顯示出優異的有效性和安全性。2022年EHA大會公布的數據表明，在79例接受II期推薦劑量（RP2D）1.0×10⁶?CAR-T cells/Kg的受試者，中位隨訪時間為9.0個月（1.2, 19.6），客觀緩解率（ORR）達到94.9%，中位達緩解時間（mTTR）僅16天；92.4%的受試者達到MRD陰性，獲得完全緩解（CR）及以上療效的受試者均達到MRD陰性；既往接受過CAR-T治療的受試者依然可以在CT103A回輸后獲益。受試者接受CT103A回輸后，均未出現≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），所有受試者的CRS和ICANS均在治療后得到緩解。

CT103A既往獲國內外監管里程碑概覽

• 2022年6月，CT103A獲NMPA正式受理用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤的NDA申請并納入優先審評。
• 2022年2月，CT103A獲FDA授予“孤兒藥（ODD）”認定，用于治療多發性骨髓瘤。
• 2021年2月，CT103A獲NMPA授予“突破性治療藥物”（BTD）認定，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。
• 2022年8月，CT103A新增拓展適應癥AQP4-IgG 陽性的視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）IND獲NMPA批準。